Una molécula de prueba había sido diseñada para reducir el colesterol, pero demostró tener promisorios resultados en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas en ratones.
Un avance científico ofrece nuevas esperanzas para millones de personas que viven con esclerosis múltiple. Investigadores de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón (OHSU, por sus siglas en inglés), en Estados Unidos, desarrollaron un compuesto que estimula la reparación de la mielina, que es la “vaina protectora” que cubre las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal.
El descubrimiento, publicado en la revista JCI Insight, involucra a ratones genéticamente diseñados para imitar la esclerosis múltiple. En la EM, la mielina que cubre las fibras nerviosas en el cerebro y la médula espinal se daña, lo que reduce o impide que las señales eléctricas lleguen a los ojos, los músculos y otras partes del cuerpo.
Aunque la vaina protectora puede volver a crecer a través de la exposición a las hormonas tiroideas, los investigadores no siguieron con terapias con hormonas tiroideas debido a que provoca efectos secundarios inaceptables. Aunque varios tratamientos y medicamentos alivian los síntomas de la EM, no hay cura.
Dos objetivos
«No hay medicamentos disponibles en la actualidad que vuelvan a mielinizar los axones desmielinizados y las fibras nerviosas, y el nuestro hace eso», destaca el autor principal Tom Scanlan, profesor de Fisiología y Farmacología en la Escuela de Medicina de OHSU.
El coautor Dennis Bourdette, presidente de Neurología en la Escuela de Medicina de OHSU y director del Centro de Esclerosis Múltiple de OHSU, dice que espera que pasen algunos años antes de que el compuesto avance a la etapa de un ensayo clínico con personas. «Podría tener un impacto significativo en los pacientes debilitados por la EM», subraya Bourdette.
El descubrimiento, si se demuestra finalmente en ensayos clínicos con personas, parece lograr dos objetivos importantes:
1. La reparación de mielina con efectos secundarios mínimos: el estudio demostró que el compuesto, conocido como “sobetirome”, promueve la remilenación sin los efectos secundarios graves de la terapia con hormonas tiroideas. La terapia con hormonas tiroideas no se probó en personas porque la exposición elevada crónica conocida como hipertiroidismo daña el corazón, los huesos y el músculo esquelético.
2. El segundo avance es la entrega eficiente: los investigadores desarrollaron un nuevo derivado de ‘sobetirome’ (Sob-AM2) que permite un aumento diez veces mayor de la infiltración en el sistema nervioso central.
«Estamos aprovechando la capacidad endógena de la hormona tiroidea para reparar la mielina sin los efectos secundarios», subraya la autora principal, Meredith Hartley, investigadora postdoctoral en Fisiología y Farmacología de OHSU. Los coautores atribuyeron el avance a una colaboración que involucró a científicos y médicos con experiencia en Neurología, Genética, Imágenes Avanzadas, Fisiología y Farmacología.
Scanlan desarrolló originalmente ‘sobetirome’ como una molécula sintética hace más de dos décadas, inicialmente con la intención de usarlo para reducir el colesterol. En los últimos años, el laboratorio de Scanlan lo adaptó como un tratamiento prometedor para una enfermedad neurodegenerativas.
Hace seis años, Bourdette sugirió probar el compuesto para reparar la mielina en la EM. Los investigadores encontraron que el tratamiento en ratones no solo desencadenó la esperada reparación, sino que también facilitó mejoras motoras sustanciales en ratones tratados con el compuesto. «El ratón mostró una recuperación casi completa», afirma Scanlan.
Los científicos dicen que confían en que el compuesto se traduzca de ratones a personas.
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