CRISPR: qué son las “tijeras genéticas” que pueden revolucionar la medicina

Francisco Martínez Mojica, que estará en Argentina la próxima semana. El científico español explicó en qué consiste su trabajo, cuáles son sus aplicaciones en el campo y qué pasa con los dilemas éticos de una herramienta capaz de modificar cualquier función biológica a nuestro antojo.

 

¿Qué pasa cuando, de pronto, el trabajo de toda una vida da sus frutos y prueba ser revolucionario? Eso le sucedió a Francisco Martínez Mojica, un microbiólogo y científico español, que vio cómo sus 10 años de trabajo en el laboratorio se expandieron rápidamente por el mundo. Desde la Universidad de Alicante, donde trabaja, vio cómo colegas internacionales tomaron sus hallazgos y cómo su nombre empezó a sonar cada vez más fuerte para el Nobel de Medicina.

Lo que hizo Martínez Mojica fue descubrir un mecanismo muy particular que tienen las bacterias para defenderse de los virus. Allá por 1993 algo despertó su curiosidad: los microorganismos tenían una repetición regular de fragmentos de ADN. “Estas iteraciones de material genético estaban espaciadas por una misma distancia, como si fuese una senda peatonal”, ilustró el científico en diálogo con ConBienestar.

“Este patrón está relacionado con un sistema de defensa de las bacterias muy peculiar, ya que es adquirido: el ADN tiene memoria de ataques que quizás sucedieron hace cientos de años”, continuó. Gracias a la memoria, las bacterias son capaces de reconocer nuevamente a los virus y protegerse. En base a este sistema inmune, diez años más tarde nació CRISPR (o, en difícil, Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas, por sus siglas en inglés). Quizás hayas oído hablar de esta herramienta, también conocida como “tijeras genéticas”, una especie de copy paste de la bioinformática.

Martínez Mojica entonces, a partir de su investigación básica, desarrolló una técnica que permite cortar y pegar genes. ¿Para qué? Para modificar el ADN, claro. “Esto es lo que mejor saben hacer los componentes de este sistema inmunológico, ya que para eso están programados”, afirmó. Quizás aun te preguntes por el fin de todo esto: “Una vez que tenemos el ADN cortado existen muchas posibilidades, como editar o cambiar la secuencia. Así, podemos modificar a nuestro antojo –dentro de los límites del conocimiento del ser humano– cualquier función biológica. Las expectativas a futuro están puestas en la cura de enfermedades”, añadió el especialista.

Es que si sabemos que algunas patologías presentan cambios o mutaciones genéticas, con estas tijeras podemos rectificarlas y devolverles su forma normal. De aquí que la herramienta pueda revolucionar la medicina. Otra de las aplicaciones es una especie de delivery: “Si eliminamos la capacidad de cortar, tenemos una herramienta que permite llevar a un sitio concreto del genoma de cualquier ser vivo una proteína”, puntualizó.

En este sentido, ya existen vehículos para actuar sobre lugares donde interactúa la información genética, detectar la presencia de virus, infecciones como el dengue o células tumorales. “Hace unas semanas se presentó otra versión que permite diagnosticar de forma rápida y simple mutaciones genéticas. Es decir que, dentro de los 3.000 millones de genes de nuestro ADN, con un pequeño aparato del tamaño de un paquete de cigarrillos se puede detectar la presencia de cambios concretos en el material genético”, detalló el padre de las tijeras.

Ahora bien, ante esta posibilidad de “cambiar a nuestro antojo” surge una inquietud: ¿cuál es el límite? En particular, luego de que un investigador chino haya usado la técnica CRISPR-Cas9 para engendrar a gemelas resistentes al virus del VIH. “Lo único bueno que hizo este investigador fue encender el debate acerca de algo que sabíamos que podía suceder desde 2015. Hacer esto ahora mismo es una barbaridad, es preciso controlar este tipo de acciones para que no se realicen. Sé hasta dónde puede llegar esto y es prácticamente hasta donde se quiera, así que tengo bastante claro que hay que regularlo y cuanto antes, mejor”, consideró.

Ante las potencialidades que presenta esta técnica de corregir ADN sin necesidad de modificar el material genético para eliminar patologías, virus de células infectadas y demás, ¿por qué aun no se emplea en la cotidianeidad? Martínez Mojica comparó esta situación con la de los fármacos, que requieren controles muy estrictos antes de salir al mercado. Si bien estas herramientas podrían usarse como agentes terapéuticos, por un lado advirtió que aun no es posible porque la técnica no está lo suficientemente pulida como para garantizar su seguridad.

Por otro, argumentó que existen limitaciones derivadas de la tolerancia del sistema inmunológico del cual proviene la herramienta. “Nosotros programamos estas tijeras moleculares para que vayan a un lugar concreto, corten y editen. Pero lo que ocurre es que estos sistemas no solo reconocen una región idéntica a ellos sino también otras parecidas. Con lo cual, además de rectificar la zona que queremos modificar podemos provocar cambios inespecíficos en lugares prácticamente aleatorios y con consecuencias impredecibles”, aclaró.

Por eso es que aun se está trabajando en la técnica, para aumentar su precisión y eficacia. Por el momento, los ensayos clínicos se realizan fuera del paciente: se extraen células, se modifican fuera del organismo y luego vuelven a inyectarse. “Se está avanzando tan rápido y son tantos los grupos de investigación trabajando que tarde o temprano las dificultades se superarán”, confió.

Martínez Mojica visitará la semana próxima por primera vez la Argentina para recibir el título de Doctor Honoris Causa de la Universidad Nacional de Quilmes. Acerca de su aporte a la ciencia, confiesa sentirse satisfecho. “Te pasás dándole vueltas a algo durante años sin saber a dónde te llevará. Cuando lo encontrás es algo bestial. Ver que todos trabajan con una técnica derivada de esa investigación inicial es muy satisfactorio”, reconoció.

En este sentido, reveló que se emociona mucho cuando se le acercan jóvenes investigadores para agradecerle por haberlos inspirado. “Esto sí que es una barbaridad. Y si algún día se llega a curar alguien con CRISPR, ni te digo. Que tu trabajo tenga una repercusión de este tenor es tremendo, no me lo creo, es muy difícil de asimilar. Me alegra que se reconozca la importancia de la ciencia básica y espero que podamos aprovechar la repercusión que tiene”, concluyó.

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