Piel de mariposa: lograron reparar un tipo de mutación con edición genética

El avance se realizó con éxito en ratones al lograr corregir más del 80% de las células de la piel. Esperan que esto acelere las pruebas clínicas.

Llegan buenas noticias desde España: científicos liderados por el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras logró reparar la mutación de un subtipo de Epidermólisis ampollosa, más conocida como “piel de mariposa”. De acuerdo a la revista científica Molecular Therapy, esto fue realizado mediante la técnica CRISPR de edición genética.

¿Cómo lo lograron? Los investigadores tomaron células madre de piel de personas afectadas con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva. La enfermedad se produce por una mutación del gen COL7A1, que hace que la proteína que adhiere la epidermis y la dermis sea defectuosa. En el laboratorio repararon esta porción de material genético –con la creación de piel sana– y la injertaron en ratones para probar su eficacia.

De acuerdo a sus conclusiones, a través de este método pudieron corregir más del 80% de las células de la piel que, por lo tanto, fue capaz de regenerarse normalmente. “Este trabajo nos permite establecer las bases para una rápida transferencia a las pruebas clínicas”, aseguró Marcela del Río, una de las autoras del trabajo a medios extranjeros.

La “piel de mariposa” es una enfermedad poco frecuente y muy agresiva, que causa una fragilidad severa de la piel, evidenciada en ampollas y heridas ante el más mínimo roce. Por el momento no existe una cura, por lo que todos los avances en este sentido son bienvenidos.